一名生来就因病致盲的 9 岁美国男童科瑞 · 哈斯现在能单独骑自行车了这是因为基因疗法让他重见光明。相关研究效果将发表在最新一期的柳叶刀》杂志上。 据近日英国《每日邮报》报道。
让其携带没有缺陷的 DNA直接进入病人的眼部。使用的基因名叫 RPE65 这种基因在 16% 以上的利伯氏先天性黑内障 ( LCA病人身上都出现了突变。研究人员将正常的基因植入眼部，美国费城儿童医院和霍华德 · 休斯医学研究所的凯瑟琳 · 海尔与宾夕法尼亚大学的简· 勃兰特领导的团队在 12 名年龄介于 8 岁到 44 岁之间的病人身上使用了该基因疗法。研究人员设计了一个名叫 “ 腺相关病毒 ”无毒性小病毒。眼球后面发生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复了眼部的光敏性。
该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，科学家在 10 月 26日举行的美国眼科协会与泛美眼科协会联席会议上表示。但是有一半的人重见光明。病人视网膜的功能都有所好转，视力都有所恢复。该疗法可以改进LCA 病人逐渐萎缩的视力，且年纪越轻，接受基因治疗的效果越好。
一个 18岁的志愿者在接受基因疗法时死亡 ; 随后，试验的胜利也给饱受争议的基因疗法带来了希望。 1999年。几名法国儿童因接受基因疗法而患上了白血病。这些失败的例子让人们对采用基因疗法治疗失明顾虑重重。
第一批病人两年前就开始接受基因疗法，宾夕法尼亚州医学院眼科教授基恩 · 班尼特博士称。两年来，状况不时改进。最新的治疗方案建立在 20年来对遗传性失明症的基因研究的基础上，之前在老鼠和狗身上进行的试验获得了胜利。
海尔表示，这种方法可以明显地增强视力，或许将来也可以用于治疗其他诸如视网膜黄斑变性等与年龄相关的视网膜疾病。
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